Comment les entreprises de biotechnologie européennes peuvent-elles s’implanter en Amérique?
GAVIN OUTTERIDGE and CHAD PATEL
Depuis le 16e siècle, les Européens traversent l’Atlantique, en quête de liberté et d’aventures qui promettent de grandes richesses. Des peaux de castor aux biotechnologies, les échanges avec les populations locales n’ont pas toujours été simples, mais les récompenses demeurent toujours très intéressantes.
Une terre d’opportunité
En matière d’accès des patients à vos innovations essentielles et d’optimisation des effets sur la santé publique, plus de 131 millions de personnes, soit 66 % des adultes aux États-Unis, prennent des médicaments sur ordonnance (par rapport à seulement 65 millions sur le plus grand marché européen)1,2.
Cela représente une opportunité exceptionnelle pour un plus grand nombre de patients d’accéder à des traitements innovants, non seulement pour les pathologies chroniques, mais également pour les maladies rares (fibrose pulmonaire idiopathique, leucodystrophie métachromatique par exemple) pour, in fine, améliorer leur état de santé. On estime que 30 millions d’Américains vivent avec une maladie rare, contre « seulement » 4 millions en Allemagne3. Les pionniers du 17e siècle y ont trouvé la liberté, et, aujourd’hui, les États-Unis offrent encore de belles opportunités à l’innovation. En 2019, la FDA a approuvé 48 médicaments novateurs, alors que le CHMP n’a approuvé que 30 nouvelles substances actives en Europe4.
Un territoire inconnu
Aux États-Unis, il n’y a pas de décision nationale unique pour le remboursement des médicaments. Le système de remboursement américain est très décentralisé. Il est composé de différents types de couverture (assurance commerciale, Medicare, Medicaid) et de différents modèles de prise en charge des patients (organisations de gestion des soins (MCO), de gestion de prestations de pharmacie (PBM), Medicare Advantage, de réseaux de livraison intégrée (IDN), pour ne citer qu’eux. En comparaison, les systèmes de remboursement sont bien plus centralisés en Europe. Vous aurez besoin d’un guide local pour trouver votre chemin dans ce contexte étranger.
Il ne s’agit pas toutefois d’une terra incognita. Vous remarquerez que l’augmentation des dépenses consacrées aux médicaments s’accompagne d’une hausse de la demande d’évaluation et de prise en compte de la valeur ajoutée lors de la tarification. L’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) est une organisation américaine qui évalue et compare l’efficience et le « retour sur investissement » des nouveaux traitements à l’aide de méthodes similaires à celle du ZiN aux Pays-Bas et d’autres organismes d’évaluation en Europe. L’ICER continue d’attirer l’attention des industriels du médicament et ses travaux ont un réel impact sur les décisions de prix, d’accès et de remboursement aux États-Unis.
La prochaine frontière : les thérapies cellulaires et géniques
Permettant une potentielle guérison, les nouvelles thérapies cellulaires et géniques sont prometteuses, mais l’accès à ces produits nécessite un changement d’état d’esprit et la démonstration de leur valeur médico-économique par des techniques innovantes.
Les industriels explorent activement les programmes innovants permettant d’obtenir des preuves tangibles ainsi que les moyens de partager bénéfices et risques avec les payeurs. En voici deux exemples:
1
Amortissement du coût en fonction des résultats
Bluebird Bio prévoit de commercialiser sa première thérapie génique avec un échéancier de paiement sur cinq ans. Chaque paiement annuel dépendra du maintien de l’efficacité du traitement. 5
2
Remises en fonction du niveau d’efficacité obtenu
Spark Therapeutics a négocié des remises avec un payeur américain si le résultat obtenu chez le patient est inférieur à un seuil prédéfini, ce qui associe le paiement de LUXTURNA à son efficacité à court terme (30 à 90 jours) et à long terme (30 mois)6.
Le paradigme a évolué vers la nécessité de résultats probants en vie réelle. Les sociétés de biotechnologie européennes doivent donc commencer à intégrer ces besoins plus tôt dans le cycle de développement de leurs produits. À mesure que le nombre de thérapies géniques et cellulaires augmente, l’ensemble des acteurs concernés sur le marché américain (innovateurs biopharmaceutiques, payeurs, fournisseurs, décideurs politiques et patients) doit changer de mentalité. Le secteur des biotechnologies doit adapter son approche du marché américain pour y obtenir un accès durable, permettre d’allonger la vie en bonne santé des patients et d’obtenir un bon retour sur investissement.
Votre guide pour l’Ouest
Si, tel un Jacques Cartier des temps modernes, vous convoitez les États-Unis depuis l’Europe, demandez à AESARA de vous aider à naviguer en terre inconnue. Grâce à notre vaste expérience acquise dans l’industrie, nous pouvons vous donner des conseils d’expert innovants afin:
- De concevoir votre stratégie d’accès aux États-Unis
- De développer des données d’intérêt solides et probantes
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- Accessed online on February 13, 2020 at: https://hpi.georgetown.edu/rxdrugs/
- Accessed online on February 13, 2020 at: https://www.cms.gov/Research-Statistics-Data-and-Systems/Statistics-Trends-and-Reports/NationalHealthExpendData/NHE-Fact-Sheet
- Accessed online on February 28, 2020 at: https://www.euractiv.com/section/health-consumers/news/germans-spend-more-on-medicine-than-most-of-europe/
- Accessed online on February 28, 2020 at: https://www.tribecaknowledge.com/blog/2019-new-drug-approvals-and-updates-the-year-in-review
- “Biotech Proposes Paying for Pricey Drugs by Installment,” The Wall Street Journal, January 8, 2019,