Hoe geraken Europese biotechs met succes in Amerika?
GAVIN OUTTERIDGE and CHAD PATEL
Sinds de zestiende eeuw steken Europeanen de Atlantische Oceaan over, op zoek naar vrijheid en een goed rendement op riskante ondernemingen. Van bevervellen tot biotechnologie, handel met de plaatselijke bevolking is niet altijd eenvoudig geweest, maar de beloningen blijven zeer aantrekkelijk.
Land van kansen
Wat het patiëntenbereik voor uw zeer nodige innovaties en het maximaliseren van het voordeel voor de volksgezondheid betreft, zullen meer dan 131 miljoen mensen – 66 procent van alle volwassenen in de Verenigde Staten – voorgeschreven geneesmiddelen gebruiken (in vergelijking met slechts 65 miljoen in de grootste markt van Europa).1,2
Dit vertegenwoordigt een boeiende kans voor meer patiënten om toegang te krijgen tot, en uiteindelijk, hun gezondheidsresultaten te verbeteren met, nieuwere therapieën, niet alleen bij chronische ziekten maar ook in zeldzame omstandigheden (bv. idiopathische pulmonale fibrose, metachromatische leukodystrofie). Naar schatting leven 30 miljoen Amerikanen met een zeldzame ziekte, ten opzichte van slechts 4 miljoen in Duitsland.3 En net zoals de 17e-eeuwse pelgrims op zoek gingen naar vrijheid, bieden de Verenigde Staten geweldige kansen voor innovatie. Het aantal goedkeuringen van de FDA in 2019 was 48 nieuwe geneesmiddelen ten opzichte van slechts 30 nieuwe werkzame stoffen die door het CHMP in Europa werden goedgekeurd.4
Een onbekend landschap
Maar er is geen enkele nationale beslissing voor dekking in de VS. Het Amerikaanse payer-systeem is erg gedecentraliseerd, bestaande uit meerdere verschillende betalersegmenten (commerciële verzekering, Medicare, Medicaid) en klantmodellen (managed care organizations (MCO’s), pharmacy benefit managers (PBM’s), Medicare Advantage, integrated delivery networks (IDNs)), en de lijst neemt toe, in tegenstelling tot de meer gecentraliseerde HTA-vergoedingssystemen in Europa. Er is lokale ervaring nodig om door dit onbekende landschap te navigeren.
Hoe dan ook, het is niet helemaal onbekend terrein. Een aspect dat u zult herkennen, is dat, terwijl de geneesmiddeluitgaven blijven stijgen, er een vraag naar prijsstelling en evaluatie is gekomen. Het Institute for Clinical and Economic Review (ICER) is een in de VS gevestigde organisatie die de vergelijkende doeltreffendheid en prijs-kwaliteitverhouding van nieuwe therapieën beoordeelt, waarbij methoden vergelijkbaar zijn met ZiN in Nederland en andere HTA-instanties in Europa. ICER blijft aandacht besteden aan alle farmaceutische producenten en zijn invloed heeft een ware impact op de Amerikaanse prijs-, toegangs- en terugbetalingsbeslissingen.
The Next Frontier: Cel- en gentherapieën
Men kan de belofte zien van innovatieve en mogelijk curatieve nieuwe therapieën in cel- en gentherapieën, maar het bereiken van toegang voor dergelijke producten vereist zowel verandering van mindset als innovatie in waardebewijs.
Fabrikanten verkennen actief innovatieve bewijsprogramma’s en -paden om waarde en risico te delen met het gezondheidszorgsysteem. Voorbeelden zijn:
1
Afgeschreven betalingen op basis van het resultaat
Bluebird Bio ontwikkelt plannen om zijn eerste genvervangingstherapie te verkopen met een vijfjarig termijnplan. Elke jaarlijkse betaling zal afhankelijk zijn van de voortdurende doeltreffendheid van de behandeling. 5
2
Op resultaten gebaseerde kortingsbetalingen
Spark Therapeutics onderhandelt met een Amerikaanse betaler over kortingen als de resultaten van de patiënt niet voldoen aan een bepaalde drempel, waarbij de betaling voor LUXTURNA wordt gekoppeld aan zowel de kortetermijnwerkzaamheid (30-90 dagen) als de duurzaamheid op langere termijn (30 maanden) 6
Gezien deze paradigmaverschuiving gericht op bewijs van resultaten, moeten Europese biotechnologische bedrijven eerder in de ontwikkelingscyclus beginnen met deze behoeften. Aangezien het aantal gen- en celtherapieën in de pijplijn blijft groeien, moeten alle relevante belanghebbenden (biopharma innovators, betalers, aanbieders, beleidsmakers en patiënten) in de Amerikaanse markt hun mindset aanpassen. En biotechniekers moeten hun benaderingen voor de Amerikaanse markt aanpassen om duurzame toegang te bereiken, de mogelijkheid van een langere en gezondere levensduur en rendement op investeringen in de onderneming.
Uw gids naar het westen
Als u, net zoals een moderne Hendrick Hudson, van Europa naar Amerika wenst te gaan, vraag AESARA dan om u te helpen bij het navigeren doorheen het onbekende. Op basis van onze uitgebreide, directe ervaring in de industrie, kunnen we u deskundig en creatief advies geven om:
- uw toegangsstrategie voor de VS te ontwerpen;
- technisch en degelijk waardebewijs te ontwikkelen;
- uw bewijs te vertalen naar krachtige communicatie met de juiste mindset.
- Accessed online on February 13, 2020 at: https://hpi.georgetown.edu/rxdrugs/
- Accessed online on February 13, 2020 at: https://www.cms.gov/Research-Statistics-Data-and-Systems/Statistics-Trends-and-Reports/NationalHealthExpendData/NHE-Fact-Sheet
- Accessed online on February 28, 2020 at: https://www.euractiv.com/section/health-consumers/news/germans-spend-more-on-medicine-than-most-of-europe/
- Accessed online on February 28, 2020 at: https://www.tribecaknowledge.com/blog/2019-new-drug-approvals-and-updates-the-year-in-review
- “Biotech Proposes Paying for Pricey Drugs by Installment,” The Wall Street Journal, January 8, 2019,